临床试验，指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。
药物临床试验可以有多种类型，包括注册试验、上市后药物重点监测研究、研究者发起的研究、真实世界研究等。
根据药物特点和研究目的，研究内容包括临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究。详细临床试验分期如下：
I期临床试验：初步评价药物的安全性。
在I期临床试验阶段，需要招募20-30位健康的志愿者（也可以选择部分患者，如肿瘤患者）参加。根据试验方案给药后观察人体对于新药的耐受程度，同时了解新药在人体内的药代动力学过程，为制定安全有效的给药方案提供依据。
II期临床试验：临床治疗效果的初步探索试验。
采用100例以上的对应适应症患者，初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。
III期临床试验：临床治疗效果的确证阶段。
该阶段要求在Ⅱ期临床试验的基础上增加病例数（>300例患者），其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验，以科学的对其疗效和安全性进行全面的评价，这决定着该药是否能够批准上市。
IV期临床试验：上市后监察。
在新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
研究者发起的临床试验（IIT），IIT是指不以药品、医疗器械注册为目的，研究者运用已上市药品、医疗器械、诊断试剂等开展的临床研究。该类研究以人为研究对象，研究诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等。
其与制药公司发起的临床研究最大区别在于，IIT中制药公司不承担主要职责和申办者职责，仅直接或间接提供试验药、对照药或部分经费。其研究范围常常是制药企业申办的研究未涉及的领域，例如罕见病研究、诊断或治疗方案比较、上市药物新用途或适应症等。研究者发起的临床研究与制药企业发起的临床研究并行，互为补充，才能更好地推进药物研究的深度和广度，更多的获取研究数据，为循证医学提供依据。
真实世界研究（RWS），在真实世界环境下收集与患者有关的数据（RWD），通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（RWE），主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。
真实世界数据是指传统临床试验以外的，从多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关的数据。比如，医院电子病历数据、医保数据、登记数据、患者自报数据等。真实世界研究可以使用多种设计和分析方法，可以是前瞻性或回顾性的，可以有对照组或没有对照组，可以涵盖不同的人群、环境、干预和结局，具备更加灵活和多样化的特点。
文：临床研究中心
